O hodnoceném přípravku
Co je taldefgrobep alfa?
Co je taldefgrobep alfa?
Taldefgrobep alfa je takzvaný anti-myostatin, což znamená, že je to přípravek zacílený na myostatin, přirozenou bílkovinu důležitou pro zdravý vývoj svalů. U lidí s neuromuskulárními onemocněními může aktivní myostatin omezovat růst kosterního svalstva, potřebný k dosažení určitých milníků vývoje a funkcí.
V předklinických modelech vedla inhibice (potlačení) myostatinu ke zvýšení svalové hmoty a zlepšení funkcí svalstva. Účelem taldefgrobepu alfa je zvýšit svalovou hmotu a sílu u pacientů s SMA dvojitým inhibičním působením, tedy přímým snižováním hladiny myostatinu a blokováním jeho funkce.
Data z předchozích předklinických studií za účasti zdravých dobrovolníků s onemocněním zvaným Duchennova svalová dystrofie napovídají, že taldefgrobep alfa je obecně bezpečný a je zpravidla dobře snášen.
Podávání hodnoceného přípravku
Taldefgrobep alfa nebo placebo se budou podávat formou podkožní injekce jednou týdně při návštěvě na klinice nebo doma.
Po výchozí návštěvě budou účastníci navštěvovat klinické centrum přibližně jednou za 12 týdnů, pokud možno ráno.
