Czym jest SMA?
SMA jest chorobą genetyczną, która wpływa na komórki nerwowe osadzone w rdzeniu kręgowym i pniu mózgu, powodując osłabienie i zanik mięśni (marnowanie/skurczenie), co wpływa na istotne dobrowolne czynności mięśni, takie jak oddychanie, połykanie, mówienie i chodzenie.
W celu przetestowania potencjalnej nowej opcji leczenia SMA w ramach tych studiów badawczych, czyli badań klinicznych, firma Biohaven Pharmaceuticals współpracuje z lekarzami.
Pomimo obecnie występujących terapii istnieje duża, jeszcze niezaspokojona potrzeba opracowania bezpiecznych i skutecznych metod leczenia SMA, ponieważ wielu pacjentów nadal odczuwa znaczne osłabienie i obniżony poziom funkcjonowania organizmu.
Nazwaliśmy to badanie „ RESILIENT”, ponieważ mamy ogromny podziw dla odporności, wytrwałości i nigdy nie poddającej się postawy dzieci i dorosłych cierpiących na SMA, a także dla ich rodziców, opiekunów i opiekunów.
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy w porównaniu z placebo, badany lek pomaga zwiększyć siłę i funkcję mięśni u dzieci i dorosłych z SMA, będących w wieku 4 - 21 lat. Placebo to nieaktywny materiał, który wygląda jak badany lek, ale nie zawiera żadnego aktywnego składnika badanego leku.
W tym badaniu biorą udział osoby, które potrafią samodzielnie siedzieć i chodzić.
Badany lek, Taldefgrobep Alfa lub placebo, będzie podawany w czasie, gdy Ty lub Twoje dziecko przyjmujecie regularne leki na SMA (nusinersen, risdiplam lub wcześniej przeszło terapię genową onasemnogene abeparvovec-xioi). Badanie sprawdza skuteczność i bezpieczeństwo stosowania leku Taldefgrobep Alfa jako dodatkowej metody leczenia. Ty lub Twoje dziecko będziecie mieli 66% szans (2:1) na otrzymanie leku w ramach badania.
Oczekuje się, że do fazy leczenia w tym badaniu wejdzie około 180 uczestników z SMA.
Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie SMA i obecnie przyjmujecie nusinersen, risdiplam i/lub otrzymaliście onasemnogen abeparvovec-xioi, możecie się kwalifikować do udziału w badaniu Resilient.
BHV2000-301: Badanie randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z kontrolowanym podaniem placebo oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Taldefgrobepu Alfa u uczestników poddanych opiece ambulatoryjnej i nieambulatoryjnej, mających rdzeniowy zanik mięśni wraz z otwartym badaniem rozszerzonym (RESILIENT)
Czego można się spodziewać
Jeśli Ty lub Twoje dziecko kwalifikujecie się i zostaniecie zapisani na badania, otrzymacie bezpłatnie m.in:
-
Badany lek lub placebo
-
Pełną opiekę związana z badaniami, testami i kontrolą
-
Bieżące wizyty u lekarzy prowadzących badania i dostęp do wykwalifikowanych pracowników medycznych specjalizujących się w opiece osób cierpiących na SMA
Ty lub Twoje dziecko będziecie nadal odwiedzać swoich stałych lekarzy na wizyty rutynowe i badania kontrolne.
Po zakończeniu 48-tygodniowej fazy wstępnej badania, Ty lub Twoje dziecko możecie zostać zakwalifikowani do udziału w otwartym badaniu rozszerzonym, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają Taldefgrobep Alfa oraz będą mieli zapewnioną darmową opiekę związaną z badaniem.
